ژن درمانی فرایندی است که با تغییر ژنوتیپ معیوب به سالم برای درمان بیماری استفاده می‌شود. بنابراین هدف جایگزین کردن آلل معیوب یک ژن با آلل سالم و فعال می‌باشد.

با استفاده از این تکنیک، ژن‌ها به‌ راحتی به سراسر شبکیه، حتی محدوده های غیرقابل دسترس، وارد می‌شوند.

این روش درمانی کاملاً غیرتهاجمی است و حداکثر ۱۵ دقیقه طول می‌کشد.

در آزمایشات شش سال گذشته دراین زمینه ، ژن های معیوب چند بیمار نابینا با استفاده از این روش درمان شده است و آنان اکنون پس از گذشت مدت ها در سلامت کامل به ‌سر می‌برند.

در تمام روش های قدیمی، ویروس های مهندسی‌ شده با استفاده از یک سوزن به شبکیه چشم وارد می‌شدند، این روش خیلی مخاطره آمیز بود زیرا احتمال داشت عملکرد شبکیه، به طورکلی مختل شود.در روش جدید، ویروس به محیط زجاجیه چشم – محیط سفیدرنگ – وارد می شود و ژن ها از این طریق به هدف اصابت می‌کنند.

البته ساده‌ترین روش‌ واردکردن مستقیم DNA درمانی به درون سلول است. این رویکرد از لحاظ کارکرد محدودیت دارد، زیرا می‌توان آن را تنها در مورد بافت‌های معینی به کار برد و نیاز به مقادیر زیادی DNA دارد.

یک روش دیگر غیرویروسی برای واردکردن ژن‌ها به درون سلول، ایجاد کره مصنوعی لیپیدی (چربی) با هسته آب‌‌دار است.

این کره‌ها که به آن لیپوزوم می‌گویند، DNA را از طریق غشای سلول هدف به درونآ ن منتقل می‌کنند.

DNA درمانی را همچنین می‌توان با اتصال شیمیایی DNA به یک مولکول که به گیرنده‌های سلولی خاص متصل می‌شود، به درون سلول هدف وارد کرد. هنگامی که این مولکول به این گیرنده‌ها متصل می‌شود،‌ ‌ DNA درمانی بوسیله غشای سلولی بلعیده می‌شود و به درون سلول راه می‌‌یابد.